Basel (awp) - Novartis hat in einer klinischen Studie mit dem Wirkstoff Delpacibart braxlosiran positive Ergebnisse bei der Muskelkrankheit FSHD erzielt. Die Studie traf ihren primären Endpunkt: Der Wirkstoff senkte messbar einen Biomarker, der die krankhafte Genaktivität anzeigt, sowie einen Marker für Muskelschäden, wie der Pharmariese am Donnerstag mitteilte.
Bei FSHD - einer der häufigsten Formen von Muskeldystrophie - verlieren Betroffene zunehmend die Kontrolle über ihre Muskeln; rund 20 Prozent werden rollstuhlabhängig. In der randomisierten, placebokontrollierten Phase-I/II-Studie wurden 51 Patienten im Alter von 16 bis 70 Jahren über zwölf Monate behandelt.
Derzeit läuft bereits eine Phase-III-Studie mit 200 Patienten. Novartis will die Daten nun mit globalen Zulassungsbehörden besprechen.
awp-robot/hr
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